حقائق حول مرض جوشير ادخل واعرف؟؟؟؟

زائر
حقائق وارشادات عن مرض جوشير

قد تكون اصابة طفل لك او قريب او صديق بمرض جوشير هي المرة الاولى التي تسمع بها عن هذا المرض والذي يعتبر من الامراض النادرة في العالم ، والتي لم تسترعي انتباه الكثير من العاملين في الامور الصحية بسبب قلة المعلومات المتوفرة عنه .

وقد تغير الامر في العقود الثلاثة الاخيرة من القرن العشرين ، حيث بدأت جوانب هذا المرض بالظهور واصبح هذا المرض الوراثيالعظمي الدموي مجالا للدراسة والابحاث ، ورافق ذلك تطور واضح في الدواء المستعمل والذي بسببه امكن السيطرة على الاعراض الرئيسية للمرض.

أن المعلومات المتوفرة في الوقت الحاضر تمكن المصابين وعائلتهم واصدقائهم من الالمام بسببه ومن مناقشة اسبابه وكيفية الاصابة به والتعايش معه والسيطرة على اعراضه السريرية ومعرفة العلاج المتاح واهميته .


*ما هو مرض جوشير ؟؟؟
ينتشر هذا المرض في كافة ارجاء العالم وتبلغ نسبة الاصابة به 1 في كل اربعين الف او ستين الف شخص ، وهكذا يكون عدد المصابين به حوالي عشرة الاف مريض في كل انحاء العالم . ويشبه هذا العدد عدد المصابين بمرض الناعور( الهيموفيليا) . ويشكل مرض جوشير اكثر مرض في مجموعة الامراض التي تدعى الامراض الناتجة عن سوء التخزين في الاجسام الحالة بالخلية . والذي ينتج عنه زيادة في الشحومات او المواد السكرية في الاجسام الحالة بالخلية (لايزوسومز) .

سمي المرض بجوشير نسبة إلى الطبيب الفرنسي فيليب شارلز ارنسب جوشير الذي وصف المرض لاول مرة عام 1882 ، عند مريض يعاني من كبر في حجم الكبد والطحال . وفي عام 1924 استطاع طبيب الماني عزل مواد شحمية من طحال المرضى المصابين بهذا المرض .

وبعد عشر سنوات استطاع طبيب فرنسي التعرف على هذه المواد الشحمية على انها (جلوكوسيريبروسايد geebside) والتي وجدت في جدار الكريات الحمراء والبيضاء .

بين الدكتور(روسكو برادي) ومجموعته في المؤسسة الطبية الوطنية الاميركية في عام 1965 أن تراكم (جلوكوسيريبروسايد geebside) ناتج عن قصور في توفر الخميرة (جلوكوسيريبروسيديسgeebsidase) وهذا مما ادى إلى اكتشاف العلاج الوحيد المتوفر في الوقت الحاضر للتعامل مع هذه الخلايا،وهذه الطريقة العلاجية تسمى العلاج بتوفير الخمائر المفقودة (enzyme epaement theapy –ET) والتي تؤدي إلى الاقلال من الاعراض الصعبة في مرض جوشير

خلية جوشير
يحتوي الجسم على خلايا تدعى الخلايا البلعمية الكبرى والتي تجزأ وتكسر الجزيئات الخلوية حتى يمكن اعادة استعمالها ، واعادة الاستعمال هذه (eying) تحدث في داخل الخلية في حجرات تسمى محلات الشحوم (yssmes) وخميرة (جلوكوسيريبروسيديس geebsidase) تتواجد في هذه الحجرات وهي المسؤولة عن تحلل (جلوكوسيريبروسايد geebside) إلى سكر الجلوكوز وشحوم سيراميد (eamide) . ومرضى جوشير المصابون بقصور في فعالية هذه الخميرة لا يمكنهم القيام بهذا التحلل ولهذا فان مواد (جلوكوسيريبروسايد geebside) تبقى في داخل الحجرات الحالة للشحوم (yssmes) والتي بسبب تراكمها تكبر الخلايا البلعمية منعها من القيام بعملها الطبيعي .

أن هذه الخلية البلعمية الكبرى المتضخمة والتي تحتوي على كميات كبيرة من (جلوكوسيريبروسايد geebside) هي ما يسمى خلايا جوشير
خليه المصابه

أن العلامات والاعرض السريرية في مرض جوشير ناتجة عن تراكم خلايا جوشير في الجسم والتي اكثر ما تتواجد في الطحال والكبد ونقي العظام ، ويمكن أن تتراكم هذه الخلايا ايضا في الجهاز اللمفاوي والرئتين والجلد والعين والكلية والقلب والجهاز العصبي .

الطحال :

إن تراكم خلايا جوشير في الطحال يسبب التضخم والزيادة في نشاط الطحال ،يمكن أن يزيد حجم الطحال 25 مرة مما يؤدي إلى انتباج البطن حيث يبدو بطن المصاب شبيها ببطن السيدة الحامل .

وعندما يزداد نشاط الطحال تصبح نسبة تكسير الكريات الحمراء أكثر من نسبة تصنيعها مما يؤدي إلى ما يعرف بفقر الدم ، وان نقص الكريات الحمراء يؤدي إلى نقص في الاوكسجين المحمول إلى الجسم وهذا بدوره يؤدي إلى الوهن والتعب ، ولهذا فان مرضى جوشير المصابين بتضخم الطحال يعانون من تدني مستوى الطاقة عندهم ومن ضعف في همتهم .

وكذلك فان العمل المفرط للطحال يؤدي إلى نقص في الصفيحات الدموية (thmbytpenia) والتي من شأنها أن تزيد مدة النزف الناتج عن عدم القدرة على تكوين الجلطة الدموية مما يؤدي إلى ازدياد في امكانية النزف وتكون الكدمات ، ولهذا يعاني بعض المصابين من نزف الانف الشديد ونزيف اللثة وكذلك فان النزيف المصاحب للعادة الشهرية عند النساء قد يكون شديدا وطويل المدة .

بالاضافة إلى ذلك فان ازدياد نشاط الطحال قد يؤدي إلى نقص في عدد الكريات البيضاء وهذا بدوره يؤدي إلى ضعف الجسم في مقاومة الامراض الفيروسية والجرثومية فيسهل اصابة المريض بالامراض الانتانية المتعددة .

وقد عولج في السابق الكثير من مرضى جوشير باستئصال الطحال الجراحي ، والذي ادى إلى ازدياد كبير في عدد خلايا جوشير في الكبد ، ولكن هذا الاجراء قد توقف بعد توفر العلاج بتوفير الخمائر المفقودة (enzyme epaement theapy –ET) .


يتبع....
 
التعديل الأخير بواسطة المشرف:

زائر
الكبد :

يكبر حجم الكبد بصورة واضحة بسبب تراكم خلايا جوشير فيه مما يؤدي إلى اصابته بالتشمع وانماط اخرى من قصور الكبد ، ويمكن للمرضى أن يكونوا معرضين لتكوين حصيات في المرارة .



*العظام :

يشكو الكثيرين من مرضى جوشير من اعراض عظمية والتي عند ازديادها تكون اكثر الاعراض اضعافا والما .

أن تراكم خلايا جوشير يمكنه أن يخرب العظام بعدة طرق فيمكن لهذه الخلايا أن تقلل من الجريان الدموي مما يؤدي إلى تنخر العظام غير الجرثومي مؤديا إلى مشاكل حركية دائمة . وكذلك فان تراكم خلايا جوشير في نقي العظام يؤدي إلى نقص في كتلة العظم (stepenia) وكذلك فان المعادن المشكلة للعظم من كلس وفسفور والتي تعمل معا للمحافظة على قوة العظم وشكله تتأثر سوءا بهذا الخلايا وبالنتيجة فان العظام تصبح اكثر عرضة للالتهاب وتكون رقيقة وضعيفة مما يجعل اصابتها بالكسور امرا سهلا .

ويمكن للعظام المتأثرة بخلايا جوشير أن تصاب بالتسطح و التصلب كما هو في عظم الفخذ فيصبح رأس الفخذ مسطحا .



*الهجمات العظمية

وهذه تحدث نتيجة قصور الاوكسجين المفاجيء بسبب تدخل خلايا جوشير في التروية الدموية للعظام وينتج عن هذه الهجمات المستمر لساعات او ايام ويكون ذلك نتيجة للتغلغل داخل العظم وحوله .


*الاعراض الاخرى :

*قد يتأخر نمو الاطفال غير المعالجين مقارنة بأقرانهم وقد يتأخر بلوغ الفتيات حتى سن العشرين .

*قد تظهر بعض البقع الصفراءالبنية على الجلد او تظهر بقع مسطحة ومدورة ارجوانية اللون حول العينين .

*بسبب الضغط الناتج عن كبر الطحال والكبد على المعدة فان المريض يكتفي بالبسيط من الطعام ويفقد شهيته
العلاج :

يلجا الأطباء لعلاج مرضى جوشير إلى أنماط علاجية مختلفة لتخفيف حدة الأعراض مثل : استئصال الطحال الجراحي ، المسكنات، استبدال عظم رأس الفخذ الجراحي .

*العلاج بالخمائر

العلاج بالخمائر (ET) هو العلاج الوحيد الثابت الفائدة المتوفر لعلاج مرض جوشير . حيث يبقى التعويض عن الخمائر هو الحل الأمثل لعلاج المرض الناشئ عن عدم تواجد الخميرة في الخلايا .

وكانت الأبحاث الأولية بإعطاء (جلوكوسيريبروسيديس geebsidase) الطبيعية عن طريق الوريد غير فعالة بسبب عدم تمكن أغلبها من الدخول إلى خلايا جوشير في الجسم .

ولهذا فقد طور الباحثون في المركز القومي للأبحاث الصحية (Natina Instittes f Heath-NIH-) نوعا مطورا من (جلوكوسيريبروسيديس geebsidase) والتي تمكنت من التعامل مع الخلايا التي تخزن الكثير من (جلوكوسيريبروسايد geebside) وقد بينت الأبحاث أن هذا النوع المتطور قد قلل الكثير من أعراض وعلامات مرض جوشير واستطاع أن يحد من تطور المرض، ومنذ عام 1991 عولج بهذا الدواء الجديد حوالي ٣٠٠٠مريض في مختلف أنحاء العالم .



السيريزايم :

هو علاج بالأنزيمات (الخميرة) البديلة لمعالجة مرض جوشير والسيرازيم هو شكل متطور من خميرة جلوكوسيريبروسيديس والتي تستحضر عن طريق الهندسة الوراثية embinant DNA وتحديد اتجاهها للوصول إلى خلايا جوشير المحملة والمملوءة بالشحوم والمنتشرة في كل انحاء الجسم .

اثبتت التجارب السريرية أن اعطاء السيريزايم آمن وفعال في ضبط وتراجع كثير من اعراض مرض جوشير .

السيريزايم يكسر (يحلل ) جلوكوسيريبروسيديس في خلايا جوشير والتي تتراكم غالب في الكبد والطحال ونقي العظم ، وان التخلص من الاعراض السريرية ينتج عن التخلص من الشحوم المكدسة في الخلايا .

يختلف تجاوب المريض للعلاج من فرد إلى اخر وعلى العموم فان تحسن الهيموجلوبين (قوة الدم) والصفائح الدموية يظهر خلال الاشهر الستة الاولى ويقل حجم الطحال في نفس المدة . والتحسن في العظم قد يحتاج وقتا اكثر.

من المتوقع أن يستمر العلاج بالسيريزايم مدى الحياة حيث ان الفرد المصاب بمرض جوشير لا يستطيع فرز الكميات الضرورية من خميرة جلوكوسيريبروسيديس الضرورية باستمرار تكسير كميات الشحوم المتراكمة ، ولهذا يحتاج مريض جوشير إلى اعطائه الخميرة المفقودة حتى يتحاشى استفحال المرض .




التحضير واعطاء الدواء :

تذاب الكمية المناسبة من السيريزايم للمريض بـ9% كلوريد الصوديوم المعد لاعطاء الحقن (حسب المواصفات الدوائية الامريكية .S.P ) حتى يصبح الحجم النهائي من 100-200مل .

يعطى السيريزايم بالوريد وعلى فترة تمتد من ساعة إلى ساعتين ، ولما كان السيريزايم لا يحتوي على أي مواد حافظة فان الابر يجب أن تحل بشكل سليم ولا تحفظ لاستعمالها مستقبلا . الرجاء الاطلاع على النشرة المرفقة للدواء لمعرفة المعلومات الدوائية الكاملة .

*يجب حفظ السريزايم في درجة حرارة تتراوح من 2-8 درجة مؤية (34-36 فهرنهايت)

*لا يستعمل السريزايم بعد مرور تاريخ الانتهاء المكتوب على الزجاجة .

*يعاد تشكيل السريزايم بالماء المعقم المعد للحقن (حسب المواصفات الدوائية الامريكية .S.P) وان التركيز النهائي يعطى حسب الاحجام التالية :


*المستقبل :

يتعامل الباحثون في المستجدات العلمية التي يمكن أن توجد علاجا شافيا لمرض جوشير ، ومن المعتقد أن العلاج بالجينات (GENE THEAPY ) سينتهي بإدخال (جلوكوسيريبروسيديس geebsidase) الطبيعي إلى الخلايا المصابة ، ولا تزال هذه الدراسات قيد البحث وهي بحاجة إلى الكثير من العمل ليصبح العلاج بهذه الطريقة متوفرا .


* تكلم مع أصحاب الخبرة .

نزيف دم من الأنف، كسور بالعظام، بطن منتفخة، ضعف، آلم، أسئلة عن الفحوصات. في جميع أنحاء العالم هناك آلاف المرضى، الأهل، والأطباء الذي يعرفون عن مرض جوشير، يمكنهم عرض أنفسهم كمصدر موثوق به وحساس للأشخاص المحتاجين لهم . إذا شخصت كمريض بمرض جوشير يمكنك الحصول على معلومات إضافية من المختص بالمرض في مكان سكناك

دمتم بصحه وعافيه