زائر
بسم الله الرحمن الرحيم
الأمراض الوراثية التي تعتبر حاليا من أفضل الأمراض المرشحة للعلاج بالجين،هي الأمراض التي يمكن أن يصحح فيها عيب وراثي عن طريق إدخال جين سليم إلى خلايا نخاع العظم،ويشكل نخاع العظم الذي يعتبر النسيج الإسفنجي الطري في تجاويف معظم العظام كلا من خلايا الدم الحاملة للأكسجين والأنواع العديدة من خلايا الدم البيضاء التي يتطلبعا الجسم لزيادة الإستجابات المناعية الفعالة،ويمكن التخلص من خلايا النخاع بسهولة من شخص ،بسحبها بواسطة إبرة مجوفة،يتم إدخالها في ظهر عظام الورك،ويمكن الإحتفاظ بهذه الخلايا في أطباق المعمل أثناء إجراء المعالجات المطلوبة لإدخال جين جديد،وبعد ذلك يتم حقنها في وريد المريض ومنه تعود إلى نخاع العظم نفسه .
ومن بين الحالات التي يمكن تصحيحها عن طريق نقل الجين إلى خلايا نخاع العظم نقص في أنزيمين،يؤدي كل منهما إلى إستجابات مناعية منقوصة بشكل حاد،وإلى الوفاة في مرحلة عمرية مبكرة،والأنزيمين هما،أدينوسين دميناز وبورين نكليوسيد فسفوريلاز، الذان يعتبران من بين أشياء جزء من أشياء أخرى كالوحدات الببنائية للأحماض الأمينية
1_يؤدي النقص في أي من هذين الأنزيمين إلى تراكم الركبات بالرغم من وجودها منخفضة في الخلية إلا أنها تصبح سامة عند إزدياد تركيزها.
ومن المتوقع أن يجرب العلاج بالجين أولا مع المرضى الناشيء عن نقص أينوسين ديمناز الذي يصيب حوالي مائة طفل على مستوى العالم
أما المرض الناتج عن نقص بورين نكليوسيد فسفوريلاز فيعتبر من الأمراض النادرة الحدوث ولا يلقى اهتماما كبيرا
وعلى الرغم من أن زرع نخاع العظم يمكن أن يعالج قصور المناعة الوراثي إلاأنه لاتزال هناك علاجات بديلة مطولة.
فقد قامت مستشفى الأطفال بلوس أنجلوس وصرحت بأن استخدام عمليات الزرع سيكون محدودا،بسبب قلة الأشخاص الواهبون لنخاع العظم،حيث يجب أن يتوافق دم الواهب لنخاع العظم جينيا مع المريض المتلقي،حتى لاتتعرف الخلايا المناعية الناتجة من نخاع العظم المزروع على أنسجة المريض خلايا غريبة وتوجه إليها هجوما مناعيا.هذا الهجوم الذي يسمى بمرض" رفض العائل للطعم"
الذي يمكن أن يسبب تلف شديد بالأنسجة ويؤدي اللى الوفاة
والموقف المعاكس هو رفض الجهاز المناعي للمريض لغرس مخ عظم غريب
وحسب التقديرات التي أجريت للمرضى الذين أجريت لهم عمليات غرس نخاع العظم يموتون بمرض رفض العائل للطعم في غضون سنة من إجراء العملية،بينما لايسبب مرض رفض العائل للطعم مشكلة للمرضى الذين أعيدت لهم خلايا نخاع العظم بعد علاج عيوبها بنقل الجين
فالسؤال الذي كان محيرا بالأول لماذا تكثر حالات الوفاة للمرضى المصابين بمرض السرطان
عند القيام بإجراء عملية زرع نخاع العظم بالرغم من أن نخاع العظم للمريض يتوافق مع دم الواهب لأن الواهب لايكون شخصا متبرعا بل يكون من أحد المقربين جدا كأخ أو أخت
حاولت الإفادة لكم ولو بالشيء القليل
أتمنا الله بالصحة وألبسنا ثياب العافية
مع تحياتي:د:سارة العويسي
باحثة بقسم التكنولوجيا الحيوية وعلاج الأمراض الوراثية بالعلاج الجيني
وشكرا
الأمراض الوراثية التي تعتبر حاليا من أفضل الأمراض المرشحة للعلاج بالجين،هي الأمراض التي يمكن أن يصحح فيها عيب وراثي عن طريق إدخال جين سليم إلى خلايا نخاع العظم،ويشكل نخاع العظم الذي يعتبر النسيج الإسفنجي الطري في تجاويف معظم العظام كلا من خلايا الدم الحاملة للأكسجين والأنواع العديدة من خلايا الدم البيضاء التي يتطلبعا الجسم لزيادة الإستجابات المناعية الفعالة،ويمكن التخلص من خلايا النخاع بسهولة من شخص ،بسحبها بواسطة إبرة مجوفة،يتم إدخالها في ظهر عظام الورك،ويمكن الإحتفاظ بهذه الخلايا في أطباق المعمل أثناء إجراء المعالجات المطلوبة لإدخال جين جديد،وبعد ذلك يتم حقنها في وريد المريض ومنه تعود إلى نخاع العظم نفسه .
ومن بين الحالات التي يمكن تصحيحها عن طريق نقل الجين إلى خلايا نخاع العظم نقص في أنزيمين،يؤدي كل منهما إلى إستجابات مناعية منقوصة بشكل حاد،وإلى الوفاة في مرحلة عمرية مبكرة،والأنزيمين هما،أدينوسين دميناز وبورين نكليوسيد فسفوريلاز، الذان يعتبران من بين أشياء جزء من أشياء أخرى كالوحدات الببنائية للأحماض الأمينية
1_يؤدي النقص في أي من هذين الأنزيمين إلى تراكم الركبات بالرغم من وجودها منخفضة في الخلية إلا أنها تصبح سامة عند إزدياد تركيزها.
ومن المتوقع أن يجرب العلاج بالجين أولا مع المرضى الناشيء عن نقص أينوسين ديمناز الذي يصيب حوالي مائة طفل على مستوى العالم
أما المرض الناتج عن نقص بورين نكليوسيد فسفوريلاز فيعتبر من الأمراض النادرة الحدوث ولا يلقى اهتماما كبيرا
وعلى الرغم من أن زرع نخاع العظم يمكن أن يعالج قصور المناعة الوراثي إلاأنه لاتزال هناك علاجات بديلة مطولة.
فقد قامت مستشفى الأطفال بلوس أنجلوس وصرحت بأن استخدام عمليات الزرع سيكون محدودا،بسبب قلة الأشخاص الواهبون لنخاع العظم،حيث يجب أن يتوافق دم الواهب لنخاع العظم جينيا مع المريض المتلقي،حتى لاتتعرف الخلايا المناعية الناتجة من نخاع العظم المزروع على أنسجة المريض خلايا غريبة وتوجه إليها هجوما مناعيا.هذا الهجوم الذي يسمى بمرض" رفض العائل للطعم"
الذي يمكن أن يسبب تلف شديد بالأنسجة ويؤدي اللى الوفاة
والموقف المعاكس هو رفض الجهاز المناعي للمريض لغرس مخ عظم غريب
وحسب التقديرات التي أجريت للمرضى الذين أجريت لهم عمليات غرس نخاع العظم يموتون بمرض رفض العائل للطعم في غضون سنة من إجراء العملية،بينما لايسبب مرض رفض العائل للطعم مشكلة للمرضى الذين أعيدت لهم خلايا نخاع العظم بعد علاج عيوبها بنقل الجين
فالسؤال الذي كان محيرا بالأول لماذا تكثر حالات الوفاة للمرضى المصابين بمرض السرطان
عند القيام بإجراء عملية زرع نخاع العظم بالرغم من أن نخاع العظم للمريض يتوافق مع دم الواهب لأن الواهب لايكون شخصا متبرعا بل يكون من أحد المقربين جدا كأخ أو أخت
حاولت الإفادة لكم ولو بالشيء القليل
أتمنا الله بالصحة وألبسنا ثياب العافية
مع تحياتي:د:سارة العويسي
باحثة بقسم التكنولوجيا الحيوية وعلاج الأمراض الوراثية بالعلاج الجيني
وشكرا